Avancement de l’étude AAVance de Phase 2-3 dans la MPS IIIA en bonne voie avec sept enfants déjà traités en toute sécurité avec LYS-SAF302



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Achèvement de l’étude de 2 ans d’histoire naturelle dans la MPS IIIA qui servira comme bras témoin pour l’étude de Phase 2-3

Lancement de PROVide, étude menée en parallèle utilisant la capture vidéo à domicile par téléphone mobile pour documenter la progression de la maladie chez les enfants traités dans l’étude de Phase 2- 3

PARIS – Le 05 septembre 2019 à 18h00 – Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui des avancées majeures dans son programme clinique sur le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).

« Avec le lancement de notre étude clinique de Phase 2-3 dans la MPS IIIA, le recrutement de la moitié des patients prévus dans le cadre de l’essai, ainsi que la fin de notre étude de 2 ans d’histoire naturelle de la maladie qui sera utilisée comme bras témoin, la première moitié de 2019 a été marquée par des avancées significatives. La MPS IIIA est une maladie dévastatrice qui touche de jeunes enfants et pour laquelle il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement approuvé. L’engagement et l’investissement de l’équipe de Lysogene, de notre partenaire Sarepta, ainsi que des patients et des médecins pour fournir des traitements potentiellement révolutionnaires à ces patients sont sans précédent, » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Président Directeur Général.


A propos de Lysogene :

Lysogene est une société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique pivot dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase I/II dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com

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