L'essai de phase II/III a démarré aux États-Unis, où des patients sont traités depuis février 2019



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Étendu à l’Europe, il évalue l’efficacité sur le statut neurodéveloppemental des patients souffrant de la MPS IIIA

PARIS, France, – 11 juin 2019 à 22h00 CEST – Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui le traitement d’un premier patient en Europe dans le cadre de l’essai de phase II/III AAVance avec LYS-SAF302, traitement de thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). Lysogene et son partenaire commercial pour LYS-SAF302, Sarepta Therapeutics, avaient annoncé en début d’année le traitement du premier patient de cet essai clinique aux Etats-Unis.

«  Le traitement d’un premier patient en Europe dans l’essai AAVance est une étape importante dans la lutte contre cette maladie neurodégénérative à la progression inexorable » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directeur Général de Lysogene. « Les observations préliminaires d’AAVance sont à ce stade encourageantes, et nous nous réjouissons de pouvoir apporter ce traitement en cours d’élaboration à des patients en Europe. »

« La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle avec des symptômes débilitants pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé » déclare le Professeur Frits Wijburg du centre médical universitaire de l’Université d’Amsterdam, investigateur principal d’AAVance. « L’espoir de pouvoir changer la vie de ces enfants est extrêmement motivant. »

« Nous sommes particulièrement heureux d’avoir pu administrer LYS-SAF302 à un premier patient en Europe. Une étape importante a, ainsi, été franchie dans la recherche d’un traitement à prise unique contre la MPS IIIA » déclare le Professeur Michel Zerah de l’Hôpital Necker Enfants Malades à Paris.
A propos de Lysogene :

Lysogene est une société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique pivot dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase I/II dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com


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