Étude clinique évaluant l'efficacité sur le neurodéveloppement de patients atteints de la MPS IIIA



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CAMBRIDGE, Massachusetts et PARIS - 14 février 2019 - Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), et Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, annoncent aujourd'hui le traitement du premier patient dans l’étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

"Le premier patient ayant reçu une dose dans le cadre de l’étude AAVance constitue une étape importante dans le traitement de cette maladie neurodégénérative dont la progression est inexorable. Notre objectif est de stabiliser voire améliorer l'état clinique des patients atteints de la MPS IIIA en fournissant une source permanente d'enzyme fonctionnelle dans le cerveau", déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene.

"La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle avec des symptômes débilitants pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé ", déclare le Dr Ronald Crystal, Investigateur Principal, Président du département de médecine génétique et Professeur de médecine interne Bruce Webster à Weill Cornell Medicine, médecin au New York-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center, et consultant rémunéré par Lysogene. « L’espoir de pouvoir un jour changer la vie de ces enfants est extrêmement motivant, et je me réjouis de faire progresser la recherche sur ce traitement prometteur. »

"Chaque jour est l’occasion de réaliser des progrès dans la mise au point de traitements innovants et efficaces pour les patients et cette étape constitue un pas important vers cet objectif ", déclare Doug Ingram, Président et Directeur Général de Sarepta. "Sarepta s'engage à travailler aux côtés de Lysogene pour faire avancer ce programme le plus rapidement possible pour les patients."

Conformément à l'accord mondial de licence et de collaboration signé entre Lysogene et Sarepta, le traitement du premier patient atteint de LYS-SAF302 dans un essai clinique de phase 2/3 déclenche des paiements d'étape représentant un total de 18 millions USD de Sarepta à Lysogene.

www.lysogene.com

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