La demande d'autorisation de mise sur le marché du patisiran fera l'objet d'une évaluation accélérée



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Paris et Cambridge (Massachusetts). - Le 18 décembre 2017 - Sanofi Genzyme, l'entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, et Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), leader du développement d'agents thérapeutiques ARNi, annoncent aujourd'hui la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le patisiran, un agent thérapeutique expérimental ARNi ciblant la transthyrétine (TTR), dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine de l'adulte. L'EMA ayant accordé au patisiran une procédure d'évaluation accélérée, les délais applicables à l'examen de cette demande d'AMM  pourraient être ramenés à 150 jours au lieu de 210 jours.

« La soumission de la demande d'AMM pour le patisiran représente une autre étape importante pour Alnylam et un grand pas de plus vers la mise à disposition d'agents thérapeutiques ARNi aux personnes atteintes d'amylose héréditaire à transthyrétine », a déclaré Eric Green, Vice-Président et Directeur Général du Programme TTR d'Alnylam. « Compte tenu des résultats obtenus dans le cadre de l'étude APOLLO, nous pensons que le patisiran a le potentiel de devenir le traitement de référence de l'amylose héréditaire à transthyrétine. Nous sommes impatients de travailler avec l'EMA et le Comité des médicaments à usage humain (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) tout au long de la procédure d'évaluation. »

« Les personnes atteintes d'amylose héréditaire à transthyrétine ont accès à un nombre limité d'options thérapeutiques », a expliqué le Dr Rand Sutherland, Responsable du Développement Maladies Rares de Sanofi. « Avec cette demande d'AMM, nous pouvons espérer mettre très bientôt le patisiran à la disposition des patients en Europe et concrétiser l'ambition que nous partageons avec Alnylam de rendre cet agent ARNi accessible aux patients du monde entier. »

Soumissions règlementaires aux États-Unis et dans d'autres pays

Alnylam a annoncé avoir finalisé une demande de nouveau médicament (NDA, New Drug Application) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 12 décembre 2017. Sanofi Genzyme prépare les dossiers règlementaires du patisiran pour le Japon, le Brésil et d'autres pays ; leur soumission devrait débuter au premier semestre de 2018. Sous réserve des approbations règlementaires, Alnylam commercialisera le patisiran aux États-Unis, au Canada et en Europe occidentale, tandis que Sanofi Genzyme le commercialisera ailleurs dans le monde, y compris dans certains pays d'Europe centrale et orientale membres de l'Union européenne.

Le patisiran n'a pas été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis, ni par l'Agence européenne des médicaments ou tout autre organisme de réglementation et aucune conclusion ne peut ni ne doit être tirée au sujet de sa tolérance ou de son efficacité.



À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi est d'accompagner celles et ceux confrontés à des difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant d'une maladie chronique.

Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment l'innovation scientifique en solutions de santé partout dans le monde.

Sanofi Genzyme se spécialise dans le développement de médicaments de spécialité  pour des maladies invalidantes, souvent difficiles à diagnostiquer et à traiter, afin d'apporter de l'espoir aux patients et à leurs familles. Plus d'informations sur  www.sanofigenzyme.com.

Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.

A propos d'Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l'interférence ARN (ARNi) au développement d'une classe entièrement nouvelle de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des patients atteints de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d'hépatopathies infectieuses. S'appuyant sur des recherches couronnées par un Prix Nobel de physiologie ou de médecine, les agents thérapeutiques ARNi incarnent une puissante approche thérapeutique, cliniquement validée, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam nourrit une vision audacieuse de la recherche scientifique et s'appuie sur une plateforme de recherche et développement robuste et un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont quatre ont atteint le stade de développement avancé. Alnylam poursuit sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique dotée d'un portefeuille de plusieurs produits en développement et au stade de la commercialisation fondés sur l'ARNi pour répondre aux besoins des patients disposant d'options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam, dont le siège social est situé à Cambridge au Massachussetts, emploie plus de 600 personnes aux États-Unis et en Europe.  Pour plus d'informations sur ses collaborateurs, ses recherches et son portefeuille, prière de visiter www.alnylam.com et de nous suivre sur Twitter @Alnylam ou sur LinkedIn.

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