L'administration de ce médicament dans le cadre des essais cliniques qui lui sont consacrées devrait reprendre d'ici à la fin de l'année



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Paris et Cambridge (Mass.)  - Le 15 décembre 2017 - Sanofi Genzyme, l'Entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, et Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une entreprise de premier plan spécialisée dans les agents thérapeutiques ARNi, annoncent aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé la suspension des études cliniques consacrées au fitusiran parmi lesquelles figurent l'étude de prolongation de phase 2 en ouvert (OLE) et le programme de phase 3 ATLAS.



Alnylam et la FDA se sont mis d'accord sur de nouvelles mesures d'atténuation des risques cliniques, qui incluent des recommandations spécifiées dans le protocole des études ainsi que des mesures d'éducation supplémentaires à destination des investigateurs et des patients concernant la réduction des doses de facteurs de remplacement ou agents de contournement, pour la prise en charge de tout événement hémorragique survenant dans le cadre des études consacrées au fitusiran.



La FDA a approuvé les modifications apportées aux protocoles et l'actualisation des autres documents cliniques se rapportant aux études sur le fitusiran. Le fitusiran est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l'interférence ARN (ou ARNi) qui cible l'antithrombine (AT) pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A et B. Il est conçu pour abaisser les concentrations d'AT et promouvoir une production suffisante de thrombine grâce à l'activation de la cascade de coagulation afin de restaurer l'hémostase et d'empêcher les hémorragies.

« Nous sommes très satisfaits de la décision de la FDA de lever la suspension des essais cliniques car le fitusiran  le potentiel de contribuer à l'amélioration de la qualité de vie des personnes hémophiles », a déclaré Akin Akinc, Ph.D., Vice-Président et Directeur Général du programme Fitusiran d'Alnylam. « Grâce à ces mesures additionnelles d'atténuation des risques, nous allons pouvoir poursuivre le développement au stade avancé du fitusiran et devrions être en mesure de reprendre son administration aux patients d'ici à la fin de l'année. »



L'importance clinique du mécanisme d'action du fitusiran est actuellement en cours d'investigation. Le fitusiran n'a pas été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis, ni par l'Agence européenne des médicaments ou tout autre organisme de réglementation. Aucune conclusion ne peut ni ne doit être tirée au sujet de la tolérance ou de l'efficacité de cet agent thérapeutique expérimental.



Sanofi a noué une alliance avec Alnylam Pharmaceuticals pour le co-développement et la co-commercialisation du fitusiran aux États-Unis, au Canada et en Europe occidentale. Sanofi détient par ailleurs des droits de commercialisation exclusifs du fitusiran dans le reste du monde.



À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi est d'accompagner celles et ceux confrontés à des difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant d'une maladie chronique.

Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment l'innovation scientifique en solutions de santé partout dans le monde.

Sanofi Genzyme se spécialise dans le développement de médicaments de spécialité pour des maladies invalidantes, souvent difficiles à diagnostiquer et à traiter, afin d'apporter de l'espoir aux patients et à leurs familles. Plus d'informations sur www.sanofigenzyme.com.

Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.

À propos de Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l'ARNi au développement d'une nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d'hépatopathies infectieuses. Fondés sur des recherches couronnées par un Prix Nobel de physiologie ou de médecine, les agents thérapeutiques ARNi représentent une puissante approche thérapeutique, validée sur le plan clinique, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam nourrit une vision audacieuse de la recherche scientifique et s'appuie sur une plateforme de recherche et développement robuste et un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont quatre ont atteint ou sont sur le point d'atteindre le stade de développement avancé. Alnylam poursuit sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique dotée d'un portefeuille de plusieurs produits en développement et médicaments commercialisés fondés sur l'ARNi afin de répondre aux besoins des patients disposant d'options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam emploie plus de 600 personnes aux États-Unis et en Europe et son siège social est situé à Cambridge au Massachussetts. Pour plus d'informations sur ses collaborateurs, ses recherches et son portefeuille, prière de visiter www.alnylam.com ou de suivre l'entreprise sur Twitter @Alnylam ou sur LinkedIn.

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